Efficacy and safety of riociguat in patients with pulmonary arterial hypertension (PAH) associated with connective tissue disease (CTD)

利奥西呱在治疗结缔组织病相关肺动脉高压中的效果和安全性

演讲者: UCL Division of Medicine, Royal Free Campus, London, UK  Christopher P. Denton

利奥西呱作为一个新型的sGC激动剂，在不少国家已经被批准用于治疗肺动脉高压。结缔组织病相关肺动脉高压案例被包括在PATENT-1和2期临床实验中，这些临床实验构成了第二大肺动脉高压队列研究。在这篇报告中，作者主要阐述了利奥西呱在结缔组织病相关肺动脉高压病人的PATENT研究的亚组分析。

 

利奥西呱刺激sGC会导致cGMP^1,3产生的增加。PATENT-1为期12周。在前八周，试验者校准利奥西呱的剂量，随后四周利奥西呱的剂量保持恒定。在第十二周时分析主要指针和次要指针。随后试验者自由选择是否参加PATENT-2实验。在PATENT-2实验的前八周进行剂量校准，随后进行长达两年的随访。101名病人被分为三个亚组，最大的亚组为系统性硬化症相关肺动脉高SSc(n=66).

 

研究结果显示，利奥西呱能够减少结缔组织病相关肺动脉高压中的运动能力，功能分级,血液动力学以及临床的恶化程度。对亚组的分析显示，在系统性硬化症相关肺动脉高压病人中也得到了相似的实验结果。并且，在该亚组中，安慰剂组的6分钟步行距离（6MWD）恶化情况相对整体结缔组织病相关肺动脉高压更为显著。临床效果在为期2年PATENT-2的随访中能够保持。利奥西呱在结缔组织相关肺动脉高压病人中的长期安全性和耐受性和PATENT整体人群是相似的，实验没有发现新的安全信号。结缔组织相关肺动脉高压病人的2年生存率和IPAH病人是相似的。总体来说，实验结果是鼓舞人心的。