Talk 1: Understanding FDA’s role in drug development and safety evaluation

了解美国FDA在药物开发和安全性评价中的作用

演讲者: U.S. Food and Drug Administration  Rachel Glaser

本次报告将对以下问题进行探讨：

1. 标准临床药物开发项目的不同阶段

2. 预批安全性评价（非临床及早期临床研究、安全性信号举例）

3. 市场应用安全性评价

4. 批准后安全性评价

 

药物研发有4个不同阶段，分别称为4期研究。1期研究在人体进行，为单剂量、多剂量研究。前三期也称为试验性新药阶段，主要进行药物安全性研究，检验药物的危险性在人群中是否可接受及可控。2期进行剂量范围和概念验证，而3期进行关键研究。报告者随后以抗NGF mAb的开发为例，对安全性信号的评价进行了详细讲解。在2期研究末，将进行安全性讨论，决定是否继续进行3期研究，以及规划3期阶段的研究计划。在4期研究前，进行pre-NDA/BLA会议，以甄别关键研究，提交研究形式，儿科评价阶段及未解决的问题。报告者也介绍了药物研发的加速过程，这主要是对于突破性治疗手段而言。

 

接下来，报告者介绍了市场应用安全性评价流程。该阶段进行NDA/BLA评价，主要是针对新药应用或生物制剂的许可申请而言。在这一阶段，咨询委员会起着重要作用。该委员会的专家组成员将对科学性和技术性问题提供独立咨询，也可能包括公众听审。陪审团对FDA提供推荐意见，但最终意见由FDA决定。报告者对药品标签也进行了讲解。有多种途径可以找到更新的标签信息。

 

最后，报告者介绍了批准后的安全性评价。上市后（批准后监测）阶段将对罕见不良反应进行监测。该阶段也进行风险评估及缓解策略评价。有多种途径可以对这些不良反应进行监测，以确保药物的安全性。报告者对上市后安全性评价的内容进行了详细概述。此外，药物试验快照（drug trial snapshot）对于消费者提供更多信息，以突出性别、种族和年龄所带来的不同疗效及副作用。FDA对话则提供更多关于药物安全性的信息，这可以通过多种途径得到，包括Medwatch、药物安全性对话、药物安全性快播、消费者信息更新及上市后安全性评价。FDA也提供社交网络方式（包括脸书及推特）以让公众了解更多药物安全性信息。