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隐藏多发性骨髓瘤是一种骨髓局限性疾病。可以在骨髓而不是增殖缓慢的脾脏或者其他器官中观察到浆细胞。这些浆细胞很少停留在Ki67阶段，而是缓慢进展。
研究人员建立多发性骨髓瘤Vk*MYC小鼠模型，这些小鼠具有多发性骨髓瘤的恶性特征，包括贫血、高蛋白负荷引起的肾脏疾病以及溶骨性病变。在野生型小鼠中你能够观察到之前记录的随着年龄增加出现单克隆丙种球蛋白病。但在Balb/c品系小鼠中你无法观察到类似现象。已存在MGUS时引入转基因后普遍可以观察到骨髓瘤，但当不存在MGUS时却无法观察到骨髓瘤，因而研究人员认为MYC能够在小鼠中推动单克隆丙种球蛋白病进展至骨髓瘤。
使用这些小鼠模型去判断药物疗效。病变蛋白降低50%定义为应答。我们定义有效药物是单药使用时应答率达到20%。如果一种药物的应答率为20%，我们称之为阳性。将标准调整为单药应答率高于10%或者联合用药应答率更高，实际上我们认为可能对多发性骨髓瘤具有活性的药物确实是活性药物，该模型的阳性预测值达到73%。你能够确信在模型中有效的药物很可能在多发性骨髓瘤患者中具有活性。相反，如果药物在模型中无效，它在患者中具有活性的可能很小，你能够节省大量的资金。在这个模型中硼替佐米、地塞米松、卡非佐米均没有活性，我们发现阿霉素（doxorubicin）具有一定活性，但烷化剂（alkylators）在此模型中却具有相当的活性。EDO-S 101是在多药难治的Vk 12653移植肿瘤细胞系中唯一有效的药物。在Vk*MYC小鼠中可鉴定具有抗多发性骨髓瘤活性的新药。线粒体激活糖皮质激素受体显示有活性，Clevebiosystem、左旋溶肉瘤素衍生物、EZH2抑制剂、溴区结构域在小鼠模型中有活性，EZH2抑制剂治疗多发性骨髓瘤有前景。
总之，这个小鼠模型具有很高的临床预测价值并提示当你发现一种在这个模型中具有单药活性的药物时应该优先考虑在临床试验中进行评估。对于复发或难治性群体，迫切需要找到应答率高于20%的药物。
