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Ongoing Studies/Open Questions in America
美国正在进行中的研究/开放问题

演讲者: Memorial Sloan-Kettering Cancer Center, New York  Sergio A. Giralt

作为血液和骨髓移植临床试验网络(BMT-CTN)的一部分,骨髓瘤组间委员会召开会议制定一种骨髓瘤移植研究日程,从而优先开展一些国家级的大型试验,确立新的标准治疗方案,加深对骨髓瘤生物学机制的理解。骨髓瘤干细胞移植(SCT)领域目前最热点的问题包括:

早期 vs 晚期自体SCT

·         IFM/DFCI随机试验和欧洲骨髓瘤网络试验正在解决这一问题。这些试验的结果对于优化所有适合SCT移植的骨髓瘤患者的一线疗法有重要意义

·         风险适应性疗法

两个因素对于判断骨髓瘤患者长期结局很重要:

1)      细胞遗传学和分子谱对高危骨髓瘤患者进行识别

2)      治疗缓解的深度

骨髓瘤子委员会同意将在未来5年内解决的问题之一,将是判断风险适应性疗法(预后指数+缓解)能否用于指导现代治疗。这些问题包括:是否存在“风险状况良好”或“风险较高”的患者。

委员会推荐开展以下试验解决上述问题:

试验1:高剂量疗法vs持续标准疗法对标危疾病患者获得MRD阴性的随机试验

试验 2:持续维持疗法vs观察疗法对获得MRD阴性患者的随机试验

试验3:创新免疫疗法(包括异基因移植)对高危患者的先导试验或2期试验 。例如BMT-CTN 1302研究“高危多发性骨髓瘤患者异体造血干细胞移植后Ixazomib维持治疗的多中心2期安慰剂对照试验”。

·         骨髓瘤治疗中免疫疗法的作用

最后,委员会同意继续开展免疫治疗试验。例如:

试验4:多中心试验探索浆细胞安全性和有效性- Avigan等发起的一种树突细胞融合疫苗理念

委员会认为该试验比较有前景因为其将是首个由该网络小组开展的“复杂细胞疗法”多中心试验。将为SCT后结局相关的免疫反应标志物提供重要线索。