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Ongoing Studies/Open Questions in Europe
欧洲正在进行中的研究/开放性问题

演讲者: Department of Haematooncology, University Hospital Ostrava and University of Ostrava, Ostrava, Czech Republic  Roman Hájek

过去10年中,多发性骨髓瘤(MM)患者的总体生存率,尤其是在年轻患者中,几乎翻倍。生存率的显著提高可能归功于MM的新药。新药试验使得患者有更多的治疗选择,尽管MM是一种异质性很强的疾病。不仅增加了治疗选择,还使我们更加了解应该用于哪些人群,何时使用,以及如何在给药方案上进行改进,使得更容易被患者和医生接受。

制药公司在药物开发中的作用毋庸置疑。背后付出了大量的研究和花费,因此使得MM治疗取得了引人注目的进展,从临床前研究到1期、2期、3期临床试验。然而,学术研究团体的作用应当着重于以下几个步骤,例如:

1)疗效和毒性以及成本获益方面优化治疗

2)新治疗挑战

3)探索治疗策略,改变MM治疗的一些规则

许多年来,我们看到了全世界范围内骨髓瘤研究小组的一些积极的例子,在欧洲有一些领导力很强的小组研究,例如欧洲骨髓瘤网络(European Myeloma Network)、GIMEMA、GMMG、 HOVON、IFM、MRC、NMSG、PETHEMA。

临床试验中有一些重要的靶点,例如监测MRD,获得MRD阴性和MRD治疗。设计良好的试验“欧洲完整疗法模式”(European style of Total Therapy)中,扩展治愈可能是最具挑战性的目标。高危冒烟型骨髓瘤中至少一种正在进行的研究具有达到这种目标的潜力。