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Ongoing Studies/Open Questions in Europe
欧洲正在进行中的研究/开放问题

演讲者: Department of Hematology and Oncology, University of Freiburg Medical Center, Freiburg, Germany  Monika Engelhardt

由于我们对多发性骨髓瘤(MM)疾病认识的加深及治疗的改善,MM的管理发生了深刻的变化。沙利度胺,来那度胺,硼替佐米和第三代免疫调节药物(IMiDs),新型蛋白酶抑制剂(PI),如卡非佐米,ixazomib和oprozomib,抗体(Abs),如elotuzumab,daratumumab和SAR650984,siltuximab,tabalumab,狄诺塞麦,romosozumab,bruton酪氨酸激酶,热休克蛋白抑制剂,HDAC抑制剂及其他药物的引入,已经改变或即将改变治疗局面。然而,老年患者的健康状况具有高度异质性。因此,谨慎评估个体病情对于开展MM管理非常重要。该研究评估了在欧洲已经完成和正在进行的临床试验,和一些旨在提高老年MM患者诊断结果、治疗及预后的其他临床研究。

如今,VMP(硼替佐米+马法兰+泼尼松)、MPT(马法兰+强的松+沙利度胺)和Rd(来那度胺+地塞米松)是标准方案。Rd和MPR(来那度胺+马法兰+强的松)+ R(来那度胺)-维持疗法也是有效的诱导选择方案;新型PI、IMiDs和Abs、减低强度自体干细胞移植(ASCT)(DSMM XIII)和优化治疗方案也是评估的热点。此外,我们的目标是早期发现和治疗超高危、症状性MM,所以需要一些工具和参数,能够对这类MM及老年患者的健康状况进行定义。对于后者,使用一种理想的欧洲和全球范围内统一的老年人合并症和功能评估(CF-GA)应当是有价值的。此外,为了提供最佳的患者管理,MM-tumorboards是关键平台,有利于进行跨学科的最先进的MM治疗,尤其是对于那些难以治疗的患者。

目前,通过各种已有的治疗方案,大多数确诊的MM患者有望获得长期的控制疾病。为了确定最佳的治疗策略,未来需要开展以下几个方面的CTs:1)研究预后参数;2)加用新药;3)理想的联合给药方案;4)在骨髓和髓外有价值的疾病反应参数;5)克隆扩增的动力学和克隆多样性;6)应对这些挑战的最佳解决方案。另一项任务仍然是进一步完善和发展年老体弱患者的有效治疗方案。为了应用这些方案,需要在前瞻性多中心队列研究中对预测性CF-CA工具进行评估,并纳入未来的CTs中。