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How I treat Refractory Disease and Extramedullary Disease
我是如何治疗难治性疾病和髓外病变的

演讲者: University of Barcelona, Barcelona, Spain  Joan Bladé

演讲者:University of Barcelona, Barcelona, Spain. Joan Bladé

髓外病变的总体发病率为3%~35%。局部生长的发生率为7至 32%,转移或血源性播散的发生率为2%~5%。在复发或病程进展时,局部生长的发病率和确诊时观察到的情况相似:6 %~ 34%。但是,血源性播散的发病率从4%增至10%,是确诊时的两倍。

常见问题是使用新型药物的时候,髓外骨髓瘤是否更为频繁地发生;当患者接受新型药物治疗时,髓外病变是否表现为不同的临床症状;相对于自体移植,同种异体移植后是否更容易产生此并发症。

关于预后,一般来说,患有软组织肿块患者的预后不及那些没有骨外受累的患者。特别是复发的时候。而且,血源性播散比局部生长更差。

关于治疗,我们可以考虑烷化剂和放射治疗的疗效,尤其在确诊时。也可以考虑硼替佐米。想强调的是, IMIDs的疗效有限, 沙利度胺没有疗效,来那度胺的疗效有限,我们对泊马度胺的使用尚存疑问。但是,自从西班牙批准了泊马度胺的使用,作者最近在六名髓外病变、局部生长和血源性播散的患者中使用了泊马度胺和地塞米松,目前还没有观测到一项治疗应答。而且,髓内反应和髓外反应之间可能无相关性。

关于一线治疗;对于老年患者的局部生长,我们使用美法仑、泼尼松、硼替佐米 — MPV。当患者能够接受高剂量治疗 — 以硼替佐米为基础的治疗方案 — VTD、PAD、VRD — 随后进行自体干细胞移植。很有必要强调的是,可使用高剂量美法仑对于髓外局部生长预后较差者进行改善。

双重难治定义为采用烷化剂、硼替佐米和来那度胺难以治疗。四重难治定义为采用烷化剂、硼替佐米和来那度胺以及卡非佐米和泊马度胺均难以治疗。对于双重难治性患者的治疗,我们可以使用卡非佐米/ Dex;或泊马度胺(Pom)/Dex;或者将患者纳入临床试验。关于四重难治性患者,我们可以将其纳入新药、新联合用药的临床试验,或者使用姑息治疗,使用环磷酰胺和隔日服用泼尼松,作为缓解治疗的一部分。

最有前景的是联合用药,包括单克隆抗体、组蛋白脱乙酰基酶抑制物,和其他药物,例如Arry-520。