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隐藏在1/2期MMRC研究中，不伴自体干细胞移植（ASCT）的卡非佐米、来那度胺和地塞米松方案（KRd）扩展治疗新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）患者高度有效，且能够持久控制疾病；然而，仍有一部分患者未能获得sCR和（或）出现进展。我们推测联合扩展KRd方案和ASCT能够进一步提高缓解率和生存结局。为此，我们对一项评估KRd+ASCT的二次2期MMRC试验结果进行了报告。
招募适合移植且需要治疗的NDMM患者。患者接受4个周期的KRd诱导治疗，每个周期28天，调整剂量以控制毒性反应，然后接受高剂量马法兰ASCT；ASCT后70~90天，患者接受4个周期的KRd巩固治疗。巩固治疗后，患者接受10个周期KRd维持治疗。推荐KRd维持治疗后接受单一来那度胺治疗。8个周期结束后sCR从30%（历史KRd）提高至＞50%（KRd+ASCT）表示额外获益，将支持进一步评估。
结果该研究共招募70例患者，62例纳入最终分析。基线中位年龄61岁（范围：40~79岁），其中38%细胞遗传学高危。治疗耐受性良好，47例患者接受ASCT，24例完成KRd巩固治疗，8例完成KRd维持治疗。4个周期时两个研究的sCR率类似，但是8个周期时开始产生差异，直到18个周期，KRd+ASCT相比KRd不伴ASCT的历史研究具有优势。两个研究分别中位随访11和13个月，第24个月的PFS均超过90%。ASCT后，不良事件的类型和发生率与历史KRd研究报道的结果相一致。
考虑到交叉研究比较的局限性，该研究中KRd+ASCT 治疗所获得的sCR率明显高于KRd不伴ASCT的历史研究结果，且满足预设的用以进一步评估的目标。此外，额外ASCT治疗并未明显增加移植后毒性反应。这些结果需要在随机试验中加以证实。
