FDA批准首个凝血因子—白蛋白融合蛋白用于乙型血友病治疗

FDA approves first coagulation factor-albumin fusion protein to treat patients with hemophilia B

来源：FDA 2016-03-18 07:28点击次数：6450发表评论

美国FDA于3月4日批准了凝血因子IX（重组）—白蛋白融合蛋白Idelvion用于儿童和成人乙型血友病治疗。Idelvion是美国首个获批的凝血因子—白蛋白融合蛋白产品，也是第二个凝血因子IX融合蛋白产品，但其在血液中持续时间更长。

FDA生物品评价与研究中心主任Peter Marks博士称：“Idelvion的批准为儿童和成人乙型血友病患者提供了另一种重要的治疗选择，有助于预防和控制出血以及减少出血频率。”

根据美国疾病控制与预防中心资料，乙型血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，患者血液凝固异常。这一疾病主要发生于男性，女性患者罕见。患者反复出现潜在严重性出血，主要发生于关节部位，出血可导致关节损伤。

Idelvion用于替代乙型血友病患者体内缺失（功能性缺陷）或缺陷的凝血因子IX。Idelvion是通过重组DNA技术将因子IX与血液中的白蛋白连接，而后者可使药物静注后作用持续时间更长。Idelvion适用于需要控制和预防出血事件、术后（围手术期）出血管理以及作为减少出血频率的日常预防措施。作为预防用药，Idelvion注射次数可能少于未经修饰的因子IX药物。

Idelvion的安全性和有效性在共计纳入90例年龄在1~61岁的成人及儿童乙型血友病患者的两项多中心研究中得到评价。研究表明Idelvion可有效控制出血事件发生以及围手术期出血控制。作为预防用药，尽管输注频次较少，但仍可显著减少自发性出血事件发生率。Idelvion最常见的副作用为头疼。

Idelvion由总部位于宾州普鲁士王市的CSL Behring公司生产。

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