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《NEJM》基因疗法成功治疗镰状细胞贫血

Stable response in sickle cell disease patient treated with gene therapy
来源:Frontline Medical News 2017-03-13 10:27点击次数:864发表评论

通过病毒载体将目的基因转至造血干细胞,科学家首次成功治愈了一位患有镰状细胞贫血(SCD)的男孩。该疗法的效果最早报道于2015年,2016年研究人员在美国血液学会年会上报告了该患者临床症状的好转。《The New England Journal of Medicine》3月1日发表的研究对该病例进行了详细描述。


患者SCD基因型为βSβS,2014年接受治疗时13岁,病程近10年,接受预防性红细胞注射4年。


LentiGlobin BB305治疗方案(Bluebird Bio公司)是将抗SCD人β球蛋白基因(HbAT87Q)通过慢病毒载体整合到患者的造血干细胞中,体外增殖后回输给患者(5.6x106 CD34+细胞每千克体重),这部分造血干细胞可以产生正常的红细胞以治疗疾病。治疗期间继续进行红细胞输注直至机体新产生的红细胞占比大于30%。



移植后38天观察到中性粒细胞植入,3个月观察到血小板植入。移植后第3个月停止红细胞输入。移植后前3个月内新生成红细胞数量持续增加,在第15个月达到稳定水平。这表明“转基因造血干细胞可以在人体内持续增殖”,研究人员说。15个月后的HbAT87Q水平达48%,而一般认为正常血红蛋白占比达30%即可明显改善患者的临床症状。


移植后患者无SCD相关疾病发生,包括止痛药在内的所有药物都已停止使用。观察到的大多数不良反应是骨髓细胞清除药物导致的,基因治疗本身未引起任何不良反应。


研究人员表示:针对SCD,目前得到的结果是慢病毒载体基因疗法有效性的有力证据,本研究可为SCD的临床研究设计提供一定指导;相比于逆转录病毒载体,慢病毒载体的优势在于产生致癌突变的可能性较少,本研究所用的慢病毒载体可自我失活。


自此结果公布后,更多的SCD患者也加入了这项研究。


该研究受Bluebird公司、巴黎公立医院援助机构以及法国国家健康与医学研究院资助。9名作者与Bluebird公司有经济关系,1名与其它公司有经济关系,包括通信作者在内的17名作者无商业利益或冲突披露。


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学科代码: 血液病学     关键词:基因治疗 镰状细胞贫血 ,新闻 爱思唯尔医学网, Elseviermed
来源: Frontline Medical News
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