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药费支付方是否能找到充分的理由在尝试新一代药物之前先使用Gleevec的非专利产品，这很可能会取决于未来5年内收集到的长期数据，这些数据必需证实Tasigna和Sprycel在延长患者生存期方面优于Gleevec。
Gleevec是一种小分子药物，并非生物制剂，因此其研制和生产方面的障碍不太可能会阻止诸多竞争对手的非专利产品进入这一市场。
制药咨询公司Campbell Alliance的副总裁Ben Bonifante说：“CML的确将率先反映出部分过去颇具创新性的肿瘤药市场将会上演怎样的竞争。”
诺华和百时美都在打赌：对于像CML这样的重症疾病，哪怕只有一点儿疗效优势，也将如他们所愿，起到决定性的作用。这两家公司都需要再花上几年的时间才能确立其各自药物的新金标准地位并收集到其他优效性数据。这两家公司目前正在继续对患者进行为期5年的随访。
诺华肿瘤药品事业部总裁Hervé Hoppenot在采访中推测：“如果一种癌症治疗药物在疗效上没有优势，那么任何医生都很难开出这样的药物。我们相信，明年针对Tasigna的其他多项临床试验将得出结果，Tasigna将被确立为CML的标准治疗药物，届时医生要想回过头去使用疗效不及Tasigna的老一代产品就非常困难了。“
虽然有这样的可能性，但鉴于担心新药的药价会继续上涨的药费支付方目前正在试行一些能提高其对药品使用情况的掌控能力的项目，因此肿瘤药品的补偿政策以及商业环境也会发生相应的变化。这些项目目前尚处于早期试行阶段，因此具体的措施还会发生变化，但用意是很明确的。
2007年底，Tasigna获批用于经Gleevec治疗失败后CML的二线治疗。今年6月，Tasigna再开绿灯批准了其作为一线治疗药物的适应证。
诺华和百时美都在美国临床肿瘤学会年会和《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上公布了Tasigna和Sprycel作为一线药物用于CML患者优于Gleevec的优效性数据(1 'The Pink Sheet' DAILY, June 7, 2010)。
这两种药物均表现出了相对于Gleevec的优势，研究所采用的终点包括1年内细胞遗传学完全反应(CCyR)、主要分子学反应(MMR)以及进展至CML加速期或急变期。但这些结局指标是否就意味着患者的长期生存期也会改善，这个问题还有待解答。如果答案是肯定的，那么诺华和百时美将能够向药费支付方提供强有力的证据。
药品福利管理机构Medco的药品信息执行主任Keith Bradbury说：“如果随着时间的推移，研究确实表明Tasigna和Sprycel作为一线治疗药物能够延长患者的生存期，那么有人将不得不站出来反对这些药物用于CML的一线治疗，至少在美国会如此。”
Bradbury补充道：“如果出现这样的情况：你先对所有患者都采用Gleevec治疗，如果患者没能获得治疗应答，你再采用Sprycel 或Tasigna进行治疗，然后100%的患者都获得了治疗应答，那么你便有理由支持先尝试Gleevec的非专利产品。但我认为事实不会如此。”
咨询公司Kantar Health负责肿瘤药品市场准入的高级副总裁Lee Blansett也认为，鉴于CML的严重性，药品补偿政策将成为药费支付方的敏感话题。
Blansett说：“有关补偿政策的问题归根结底取决于药费支付方的职责，他们是否应该试图参与到迫使医生采用非专利Gleevec而非Sprycel或Tasigna的行动中来，而且我不确定每年是否有足够多的CML患者来推动新政策的出台并令其付诸实践。”
但患者可能会从经济因素来考虑进而影响决策。Blansett说：“对于D部分患者以及商业患者， Gleevec非专利产品的自付药费可能在5美元或10美元左右。而Sprycel或Tasigna的自付部分或共付保险部分将远远高于这个数字。即便所谓的医保“甜甜圈洞”消失，这也可能使患者每年负担6,000 或8,000美元的药费。”
目前Tasigna和Sprycel的价格已经超过了Gleevec。按标准剂量400 mg计算，美国Gleevec的批发采购费用大约每月4,200美元。诺华称，按Tasigna的推荐剂量400 mg，每日2次计算，其费用大约每月7,900美元。百时美称，按Sprycel的标注剂量100 mg，每日1次计算，其批发订价大约每月6,950美元。
英国的成本效益评价机构——国家卫生与临床优化研究所(NICE)——于今年2月初步决定，拒绝英国国民健康保险体系纳入Sprycel和Tasigna用于那些对Gleevec不耐受的CML患者的治疗，所列理由是临床疗效数据不足且成本偏高，Sprycel 和Tasigna的年费用分别高达30,477英镑和31,711英镑(2 'The Pink Sheet,' Feb. 15, 2010)。目前另一项比较Sprycel 和Tasigna与大剂量Gleevec用于Gleevec耐药患者的评价研究尚在进行中。不过，NICE 2月的决定似乎支持成本共担方案。
Hoppenot在谈到NICE的评审时说：“我认为，新的研究数据将对NICE产生进一步的影响。有时我们的确会因NICE公布的部分推荐意见而感到失望，但就我们自身而言，仍需进一步与NICE接触并让其理解我们的药物的价值所在。”
无论是对于诺华还是百时美，将Tasigna和Sprycel成功推入CML一线药物市场都是至关重要的。
对于百时美，Sprycel是其希望确立更大范围的肿瘤药品业务基础的一个重要组成部分。尤其是在当前，其主要的肿瘤产品——针对晚期结肠直肠癌和头颈癌患者的Erbitux，由于FDA更新了标签要求，限制这种产品用于K-RAS基因突变检测呈阴性的患者，因此该产品正面临着销量下滑的困境。2009年，Sprycel的销售额达到了4.21亿美元，成为百时美公司仅次于Erbitux的第二大畅销肿瘤药品种。而且百时美也向其投资者展示了对于肿瘤产品的勃勃雄心。
Tasigna则是诺华在Gleevec专利到期之后继续保住其血液产品霸主地位的关键所在(3 'The Pink Sheet,' Dec. 14, 2009)。Gleevec是诺华的第二大畅销品种，其2009年的销售额达到了39亿美元，因此保住该领域的主导地位是诺华的首要任务。相比之下，Tasigna 2009年的销售额仅为2.12亿美元。
相关数据的累加
一项名为DASISION的Sprycel试验总共纳入了519例患者。结果显示，在接受了Sprycel 100 mg，每日1次的患者中，第12个月共有83%的患者获得了CCyR，即该试验的主要终点，而Gleevec组仅有72%的患者获得了CCyR。而且两组的不良事件和停药的发生率相似。观察发现，12个月时的CCyR是CML疾病进展风险降低的标志之一。这表明，没有在骨髓样本中发现含有诊断性费城染色体的CML细胞。
此外，Sprycel组患者获得MMR的几率也是Gleevec组患者的2倍(46%对28%)。这项试验还评价了患者的总体生存情况，第12个月Sprycel组和Gleevec组的总生存率分别为97%和99%。
诺华开展的ENESTnd试验总共纳入了846例患者，将这些患者随机分组，分别接受Tasigna 300 mg、每日2次，Tasigna 400 mg、每日2次或 Gleevec 400 mg、每日1次。主要终点为12个月时的MMR，定义为异常BCR-ABL基因水平降至小于或等于治疗前水平的0.1%。次要终点为第12个月的CCyR。
第12个月，Tasigna 300 mg和400 mg剂量组的MMR率分别为44%和43%，而Gleevec组仅为22%。第12个月CCyR率明显上升，Tasigna 300 mg和400 mg剂量组分别为80%和78%，而伊马替尼组仅为65%。
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